Cette année, le Téléthon aura lieu les 4 et 5 décembre prochain. Cet événement caritatif, qui a pour objectif de récolter un maximum de dons pour lutter contre les maladies génétiques, concerne près de 300 millions de malades dans le monde. Consultez notre diaporama pour découvrir les traitements innovants développés par l'Association.
Le Téléthon, qu'est-ce que c'est ?
L’AFM-Téléthon a été créée en 1958 par une poignée de parents révoltés qui souhaitaient combattre les maladies considérées comme "incurables". Ils décident de créer l'Association française pour la myopathie (AFM).
Yolaine de Kepper, mère de sept enfants, dont quatre atteints par la myopathie de Duchenne, est la fondatrice et la première présidente de l’Association. Elle et les autres membres du groupe se lancent le défi de faire reconnaître ces maladies délaissées par le corps médical.
En 1976, première victoire : l’Association est reconnue d’utilité publique par l’État. Mais c'est en 1987 qu'a lieu la véritable "révolution Téléton".
Le premier Téléton, parrainé par l'acteur Jerry Lewis, récolte plus de 181 millions de francs (27,6 millions d'euros).
En 1990, l'AFM crée Généthon, laboratoire pionnier de la génétique et de la thérapie génétique pour les maladies rares. À partir de cette date, les chercheurs utilisent les gènes comme "médicaments" pour guérir des maladies incurables.
L’Association continue d'aujourd'hui innover et se bat pour développer des thérapies innovantes pour lutter contre les maladies rares et aider les malades et les familles au quotidien.
Les maladies concernées par le Téléthon
Les essais cliniques financés par les dons du Téléthon concernent des maladies rares des muscles, de la vision, du sang de la peau et du cerveau telles que :
- la maladie de Steinert ;
- l'amyotrophie spinale ;
- les dystrophies musculaires congénitales ;
- la glycogénose musculaire ;
- la dystrophie musculaire de Duchenne ;
- la maladie de Charcot ;
- les myasthénie auto-immune...
- la myopathie des ceintures ;
- la myropathie facio-scapulo-humérale ;
- la myotonie congénitale de Thomsen.
Découvrez maintenant les thérapies révolutionnaires financées par vos dons.
La thérapie cellulaire du cœur
1/7
En 2015, le professeur Philippe Menashé annonce avoir greffé avec succès des cellules cardiaques dérivées de cellules souches embryonnaires pour traiter un malade souffrant d'insuffisance cardiaque sévère, suite à un infarctus.
Une première mondiale qui a permis de démontrer la sécurité de ce traitement et ouvert une nouvelle voie pour des pathologies cardiaques.
La thérapie génique pour les maladies de la peau
2/7
D'après l'Association, un jeune patient, atteint d’une épidermolyse bulleuse, a été sauvé grâce à une première mondiale : une greffe de peau génétiquement modifiée sur 80% du corps.
Cette approche médicale et scientifique a été réalisée grâce à une approche thérapeutique de pointe combinant thérapie génique et cellulaire.
La thérapie génique dans le muscle
3/7
Pour la première fois au monde, une maladie neuromusculaire a reculé grâce à une thérapie génique qui traite le corps entier en une seule injection.
En 2017 un premier essai de thérapie génique est lancé chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire. Grâce à une injection unique, les premiers bébés traités parviennent à se tenir assis seuls, à lever les bras, attraper un objet…. Des résultats spectaculaires chez des enfants que la maladie prive de tout mouvement.
Des résultats très encourageants ont été obtenus également chez des bébés atteints d’amyotrophie spinale de type 1. Grâce au traitement, ils sont capables de respirer, manger et s’asseoir sans aide, de se lever, et pour certains d’entre eux, de faire leur premier pas.
La thérapie génique dans le foie
4/7
Un premier essai de thérapie génique a été lancé pour la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. L’objectif de cet essai ? Stopper la maladie avec une seule injection et permettre aux malades qui passent plus de 12 h par jour sous des lampes UV, de retrouver une vie normale.
La thérapie génique pour traiter les maladies du sang
5/7
La thérapie génique confirme son efficacité pour le traitement d’une maladie du sang : la béta-thalassémie. La moitié des malades traités dans l’essai sont libérés de toutes transfusions sanguines qui assuraient leur survie jusque-là.
La thérapie génique pour soigner les bébés-bulles
6/7
En 2000, pour la première fois au monde, la thérapie génique démontre son efficacité avec les bébés-bulles, des enfants atteints d’un grave déficit immunitaire qui ont retrouvé une vie normale grâce au traitement.
La thérapie génique pour traiter les déficits immunitaires
7/7
Divers déficits immunitaires font l’objet d’essais de thérapie génique (ADA-SCID, syndrome de Wiskott-Aldrich, granulomatose chronique). Au cours de ces 20 dernières années, environ 150 enfants atteints de ces maladies rares ont été traités dans le monde, selon l'Association.
Sources
Notre histoire, www.afm-telethon.fr.
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